- Grimaldi (Unirec),con direttiva Npl mercato più fluido
- Tajani, Israele garantirà la sicurezza dei nostri militari
- Giorgetti, Psb non dimentica nessuno, focus pensioni-sanità
- L'Upb valida le stime Psb, dubbi sulla crescita del 2026
- Via oggi al nuovo codice contro il telemarketing selvaggio
- Hezbollah conferma, Nasrallah è morto
- Palazzo Chigi, per gli italiani in Libano situazione non cambia
- ++ Urso, 'spero di chiudere l'operazione Ilva in un anno' ++
- Khamenei, tutti i musulmani si schierino con Hezbollah
- G7 Agricoltura, adottato il comunicato finale
- Mattarella, ricette semplicistiche sul clima adatte a imbonitori
- ++ Bimba ingerisce droga, padre arrestato per stupefacenti ++
- Petrini, grandi piatti della tradizione italiana fatti da donne
- Mattarella, sul clima ritardi funesti, ora progressi decisivi
- Mattarella, inadeguati nell'affrontare i cambiamenti climatici
- Meloni, Italia che cresce è merito del tessuto produttivo
- Renzi, in Liguria rottura definitiva
- Vivendi, le quote Tim e Mfe a garanzia ma mantiene 'mani libere'
- Meloni, governo risponde a voglia protagonismo del Sud
- Pezeshkian, attacco israeliano a Beirut è crimine di guerra
- Mattarella ricorda Mastroianni,icona per suo contributo all'arte
- Idf, 'nuovi attacchi a Beirut dopo missili dal Libano
- Media, Israele intende intensificare attacchi a Beirut
- Il 17enne di Viadana: 'Volevo sapere che si prova a uccidere'
- Helene, il bilancio dei morti in Usa sale a oltre 45
- Al via l'addestramento per le nuove riserve degli astronauti Esa
- Volkswagen taglia ancora le previsioni sul 2024
- Scontro sull'algoritmo anti-disinformazione di Facebook
- Fonte vicina ad Hezbollah, 'Nasrallah sta bene'
- Landini, a ottobre parte mobilitazione, non è che l'inizio
- Governatore della Georgia, 11 morti travolti da Helene
- Il prezzo del gas termina in leggera crescita a 38,1 euro
- Lazza vola in testa alla hit parade con Locura
- Borsa: a Milano vola Moncler, in luce Stm e Stellantis
- Barbara Berlusconi, amareggia la scelta di Sala su Malpensa
- Lo spread Btp-Bund chiude in salita a 131,6 punti base
- Folgiero, nostro target è assumere 1000 persone quest'anno
- Cingolani, cambiamenti sono rapidi, non c'è tempo da perdere
- Borsa: l'Europa termina positiva, Francoforte +1,22%
- Borsa: Milano chiude in rialzo, +0,92%
- Marte,l'atmosfera perduta potrebbe essere intrappolata nel suolo
- Raid israeliani contro roccaforte Hezbollah a Beirut
- Bollette luce, +8,8% nell'ultimo trimestre per i vulnerabili
- Idf, 'nuovi attacchi contro obiettivi Hezbollah in Libano'
- Edizione record per la Tech Week, oltre 20.000 persone alle Ogr
- Zelensky, con Trump visione comune sullo stop alla guerra
- Negli oceani per il cambio clima cresce la 'foresta' di plancton
- Borsa: Europa ok con Wall Street dopo l'inflazione, Milano +0,6%
- La fiducia dei consumatori Usa sale ai massimi da cinque mesi
- Ita, torna il logo Alitalia, affiancherà il marchio
Ok Usa a terapia genica ideata in Italia per malattia rara
Trattamento messo a punto dall'Istituto San Raffaele Telethon
La Food and Drug Administration americana ha approvato la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica. Il trattamento è stato inizialmente sviluppato dall'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) di Milano e successivamente portato a termine dall'azienda Orchard Therapeutics, che nel 2018 ne ha acquisito la licenza esclusiva. La leucodistrofia metacromatica è una grave malattia metabolica di origine genetica, che si stima colpisca 1 bambino ogni 100 mila. È causata da mutazioni in un gene, (arilsulfatasi-A o Arsa). Nelle sue forme più gravi bambini perdono rapidamente la capacità di camminare, parlare e interagire con il mondo circostante: la maggior parte di loro muore in età infantile. Il trattamento (che sarà commercializzato con il cui nome di Lenmeldy) prevede il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche del paziente che vengono corrette geneticamente per inserire copie funzionanti del gene ARSA. Le cellule vengono poi reinfuse nel paziente. La terapia ha dimostrato che basta una singola infusione per preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti, che oggi sono stati seguiti fino a 12 anni dal trattamento. "Siamo felici che anche la Fda abbia validato l'efficacia e la sicurezza della terapia genica della leucodistrofia metacromatica approvandone l'immissione sul mercato americano e rendendola finalmente disponibile a un numero maggiore di pazienti", ha commentato il direttore dell'Sr-Tiget Luigi Naldini. "Questa notizia è un'altra conferma del fatto che stiamo mantenendo la promessa fatta alla comunità dei pazienti, al di là dei confini nazionali, e a tutti i nostri sostenitori. Spero che si sentano gratificati di aver creduto nella causa delle malattie genetiche rare e di averci accordato la loro fiducia", ha aggiunto il consigliere delegato di Telethon Francesca Pasinelli.
M.P.Jacobs--CPN