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Modelli su misura della Sla per capire gli effetti dei farmaci
Ottenuti in laboratorio da cellule staminali
Modelli personalizzati della sclerosi laterale amiotrofica permettono di sperimentare in laboratorio l'effetto di ciascun farmaco sulla particolare malattia che colpisce un individuo. Si apre così una possibilità importante, considerando che la Sla è una malattia neurodegenerativa che progredisce molto rapidamente, con una sopravvivenza media di tre anni. Il risultato è stato ottenuto dal gruppo dell'Università giapponese Keio guidato da Hideyuki Okano. La Sla è caratterizzata dal fatto che cominciano gradualmente a morire le cellule nervose chiamate motoneuroni, necessarie per controllare la contrazione dei muscoli, e questo provoca una paralisi progressiva che colpisce più tipi di muscoli. Ad aggravare la situazione si aggiunge il fatto che le cause molecolari della malattia non sono note e mancano terapie efficaci. Il gruppo di ricerca giapponese ha messo a punto un nuovo metodo per ottenere motoneuroni direttamente dalle cellule staminali di pazienti malati di Sla. Considerando che cercare di contrastare la Sla è una corsa contro il tempo, i ricercatori hanno messo a punto un metodo per coltivare motoneuroni maturi e funzionali in sole due settimane. Le cellule così ottenute, inoltre, hanno la stessa suscettibilità alla morte cellulare dei neuroni sani e questa caratteristica rende i modelli della malattia particolarmente utile per sperimentare potenziali farmaci contro la Sla e, fra questi, identificare quelli che riescono a prevenire la morte dei motoneuroni. Per ottimizzare l'analisi delle cellule i ricercatori hanno messo a punto con la Nikon un software in grado di tracciare i neuroni che sopravvivono all'interno di una coltura. La speranza è che questo modello aiuti a identificare nuove terapie su misura per ciascun paziente in tempi abbastanza rapidi da rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita.
H.Meyer--CPN